囊性纤维化病

囊性纤维化病健闻登顶计划 美FDA批准Vertex的Alyftrek治疗≥6岁且携带至少1个CFTR基因F508del点突变的囊性纤维化病患者！囊性纤维化病是单基因突变引起的隐性遗传病，突变基因编码的囊性纤维化跨膜电导调节蛋白（CFTR）错误折叠，正常功能丧失，不能参与产生黏液、汗和其他体液；囊性纤维化病严重限制患者寿命，大致在30岁上下死亡；美FDA批准三药组合Trikafta，能延长患者寿命至80或更高，是个了不起的创新！

Vertex的第一代治疗药Trikafta，是含elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor的三药组合，其中2个药协同作用传送更多的CFTR到细胞表面，第3个提高CFTR的效果；Trikafta每天服用两次。

FDA这次批准的是Alyftrek，和第一代Trikafta的药物组成完全一致，但每天口服一次，III期临床研究证实与Trikafta相比非劣效；Alyftrek的批发价$370269/年。

全球有10万名囊性纤维化病患者，美有40000患者。